以延缓ALS进展为目标的Treg疗法
调节性T细胞免疫再生治疗详解
近年来，随着肌萎缩侧索硬化症（ALS）的发病机制研究取得了重要进展，如何抑制神经周围持续存在的炎症反应，是控制疾病进展的关键所在。
本院通过补充并重建能够调节异常免疫反应的“刹车”细胞，力求患者病情趋于稳定。
About Treg Therapy
了解Treg疗法
持续性神经炎症与免疫失衡
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种与遗传因素、环境因素及年龄增长等多种因素相关，神经及免疫稳态失衡，持续性神经炎症导致运动神经元发生变性及脱失的进行性疾病。如何调控本应保护机体的免疫系统攻击自身运动神经元这一现象（即神经炎症）已成为ALS治疗研究的重要方向。
在患者体内，可观察到脑内出现小胶质细胞过度活化，外周血免疫应答紊乱。其中，多项研究提示，具有抑制炎症功能的调节性T细胞（Treg）功能下降，与疾病进展速度密切相关。
重建免疫稳态机制
调节性T细胞（Treg）是一种淋巴细胞，在体内发挥着防止免疫反应失控的作用，犹如“免疫系统的刹车”。ALS患者体内Treg功能往往下降，因此，通过补充并恢复Treg功能，重建免疫稳态，是该疗法的核心目标。
从患者自身血液中采集该类细胞，经过约两个月的分离与体外扩增，使功能减退的Treg得以恢复并扩增后，再回输至体内，增强已减弱的免疫调节功能，从而缓解症状，延缓疾病进展。由于采用患者自身细胞进行治疗，因此具有免疫排斥反应风险及感染风险相对较低的优点。
Uniqueness
治疗特点与独创性
全球首创三联疗法
该疗法的特点在于，在补充Treg细胞的基础上，联合应用低剂量IL-2及CTLA4-Ig，形成三联疗法。与传统免疫抑制治疗广泛抑制整体免疫系统不同，该疗法仅针对过度免疫反应进行靶向调节，有望在保留正常免疫功能的同时，安全地追求根本性改善。
调节性T细胞（Treg）
从患者自身采集，在无菌条件下维持其功能并扩增的细胞。用于补充下降的免疫稳态调节功能。
低剂量IL-2（白细胞介素-2）
用于促进回输后的Treg选择性增殖，并进一步增强其功能。临床试验已证实其安全性及对生物标志物的抑制作用。
CTLA4-Ig
用于防止细胞过度活化，帮助维持免疫平衡。与IL-2相同，有望可抑制与ALS相关的疾病进展指标。
Treatment Flow & Schedule
治疗流程与日程安排
从术前检查到预后随访的流程
01适应证评估
通过血液检查及临床评估，了解患者是否存在过敏史、基础疾病等情况，并综合判断是否符合治疗适应证。
※根据患者病情及身体状况，部分患者可能不适合接受该治疗。
02细胞采集
首次输注开始前至少3个月，将从上肢静脉采集外周血，作为制备自体治疗用细胞的原料。
03分离与体外扩增
在专用设施中进行约2个月的体外扩增，仅通过严格质量管理标准的细胞方可用于回输治疗。
04输注给药
共计8次给药，分为“初期”和“持续”两个阶段实施。
05 定期随访
为评估治疗的安全性及疗效，请于治疗结束后1个月、3个月及6个月时来院复诊，由医师详细评估病情变化。
※如因病情原因来院困难，可安排线上诊疗。
Treg治疗整体流程与日程安排
每次连续5天给药
日程重要说明
为保证治疗所用药物疗效的稳定，每次治疗均需自给药日起连续5天到院接受给药（第1天至第5天）。
每日均需来院，请提前合理安排日程。
- 初期给药阶段
（第1周至第7周） - 为使病情趋于稳定，每隔2周进行1个疗程（连续5天），共计4个疗程。
- 持续给药阶段
（第9周至第21周） - 为维持并巩固治疗效果，每隔4周进行1个疗程（连续5天），共计4个疗程。
※基于安全性的中断及重启规定
若ALS严重程度分级（AE分级）达到AE3级及以上，医师将根据具体情况延期或暂停治疗。待患者恢复至AE2级及以下，并经医师评估符合继续治疗条件后，可重新开始治疗。
Fees & Terms
费用及合同说明
国内外收费标准及保证金制度
该治疗属于自费医疗项目，不适用医疗保险，相关费用需由患者自行承担。
- 日本境内居住患者
- 每次：2,000,000日元（不含税）/8次共计：16,000,000日元（不含税）
- 日本境外居住患者
- 为避免受汇率波动影响，每次费用统一为25,000美元（不含税）。
- 保证金（预付款）
- 请于首次采血预定日2周前汇款2,000,000日元（日本境外居住者为25,000美元）。款项到账后，预约方可正式确认。
※保证金将抵扣最后一次（第8次）治疗费用。
※初诊费、复诊费及相关检查费用另行收取。
※即使根据患者病情减少用药剂量（如IL-2或CTLA4-Ig），治疗费用亦不作调整。
取消及退款说明
如患者在首次采血预约日前2周之后，因个人原因取消治疗，已支付的保证金将作为取消手续费，不予退还。
如因病情急剧恶化、患者去世，或因技术原因无法完成细胞体外扩增等情况，在扣除已实际产生的费用（如检查费、细胞制备费、材料费及人员成本等）后，仍有余额，将予以退还。具体退款金额将根据治疗实施进度分别计算。
此外，如采用标准培养方案（IL-2/雷帕霉素方案）后疗效未达到预期，医师可根据具体情况建议调整方案（IL-7/IL-15法：收费为每次2,500,000日元/日本境外居住者30,000美元）不含税价格。
治疗费用及支付说明
Safety & Patient Rights
安全性及法律权益
不良反应处理及救济机制
采血过程中可能出现疼痛、皮下出血等情况。输注过程中不排除发生过敏反应（如发热、寒战、恶心、呕吐、低血压及速发严重过敏反应等）。如治疗过程中发生健康损害，本院将立即采取必要的医疗处置，并依据医师职业责任保险等相关制度妥善处理。该疗法已向日本厚生劳动大臣提交提供计划（再生医疗等提供计划编号：PC3250265），并经认定再生医疗等委员会审查通过后实施。
同意的撤回及信息保护
患者的自主意愿始终受到充分尊重。在充分了解相关内容后，自主决定暂缓同意，并可在同意后随时撤回，且不会因此影响今后的正常诊疗权益。如需撤回同意，请向本院受理窗口提交《同意撤回书》。
患者的个人信息将按照匿名化处理后严格管理，仅用于本治疗相关用途，未经同意，不会向外部披露。采集的血液及细胞将妥善保存，保存期限届满后，进行规范处置。
